Le Center for Beta Cell Therapy in Diabetes et ViaCyte annoncent le lancement d’un essai clinique européen sur des patients diabétiques de type 1 avec des implants dérivés de cellules souches humaines

BRUSSELS et SAN DIEGO -- Le Center for Beta Cell Therapy in Diabetes, qui coordonne un consortium international sur la médecine translationnelle dans le cadre du diabète, et ViaCyte, Inc., société de médecine régénérative, ont annoncé aujourd'hui qu’un candidat-produit dérivé de cellules souches humaines a été implanté à dose subthérapeutique chez des patients diabétiques de type 1. Ceux-ci sont les premiers en Europe à recevoir le PEC-Direct, candidat-produit à base de cellules progénitrices du pancréas encapsulées. Ces implants sont destinés à remplacer les cellules beta productrices d’insuline perdues à cause du diabète de type 1, pour rétablir le contrôle glycémique chez des patients répondant aux critères d’entrée pour une thérapie de remplacement des cellules beta.

Un remède potentiel pour le diabète de type 1

Dans des études pré-cliniques, les implants de PEC-Direct (également appelé VC-02) ont montré leur capacité à créer une masse de cellules beta fonctionnelles qui contrôle la glycémie. A présent, ce potentiel est étudié dans le cadre du premier essai clinique européen sur des patients diabétiques de type 1 ayant perdu la capacité à contrôler leur glycémie suite à la disparition de leurs cellules beta. Pour cette catégorie de patients, une thérapie de remplacement des cellules beta telle que PEC-Direct est susceptible de constituer un remède fonctionnel.

Cette étude vient compléter l’évaluation clinique de PEC-Direct en cours en Amérique du Nord. Au cours de la première phase de l’essai européen, les implants sont étudiés afin de déterminer leur capacité à former des cellules beta. Dans un second temps, on évaluera leur capacité à produire des taux systémiques d’insuline permettant de contrôler la glycémie. L'implantation des premiers patients européens est une avancée majeure dans la thérapie cellulaire pour le traitement du diabète de type 1.

Les implantations ont été réalisées à UZ Brussel, hôpital universitaire de la Vrije Universiteit Brussel (VUB), avec le candidat-produit PEC-Direct de ViaCyte. Cet essai clinique, ainsi que des études pré-cliniques européennes associées, ont été entreprises par le Beta Cell Therapy Consortium, avec le soutien du programme Horizon 2020 de la Commission européenne. Le consortium se compose d’équipes issues de l'industrie biotechnologie, de la recherche et de cliniques universitaires, appartenant aux établissements suivants : VUB, ViaCyte, Hôpital San Raffaele Diabetes Research Institute (Milan), Institut Nestlé pour les sciences de la santé (Lausanne), University Medical Center (Leyde) et Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière (Paris). Chaque groupe apporte une expertise complémentaire à l’objectif commun, qui consiste de développer une thérapie cellulaire susceptible de guérir le diabète de type 1.

La thérapie cellulaire pour de diabète de type 1

Le diabète de type 1 est la forme principale de diabète diagnostiquée avant 40 ans, mais est suceptible dapparaître à n’importe quel âge. Les patients atteints ne produisent plus d’insuline et deviennent dépendants à vie d’une administration quotidienne d’insuline. Mais un traitement d'insuline exogène n’élimine pas le risque de complications, dont certaines peuvent être mortelles. Cette maladie a également un impact significatif sur la qualité de vie des patients. Les implants de cellules beta, préparées à partir de pancréas en provenance de donneurs d'organes humains, peuvent rétablir la production d’insuline endogène ainsi que le contrôle de la glycémie. Cependant, le manque de donneurs d’organes limite la mise en œuvre à grande échelle de ce type de thérapie cellulaire. Les cellules souches pluripotentes humaines pourraient permettre de surmonter cet obstacle, car elles constituent une source importante de cellules pouvant être différenciées en cellules pancréatiques en laboratoire dans des conditions extrêmement contrôlées.
 

A propos du Center for Beta Cell Therapy in Diabetes

Le Center for Beta Cell Therapy in Diabetes est un centre coordonnant des études et interventions qui visent la prévention et la guérison du diabète de type 1. L’objectif commun de ces projets est de préserver ou de remplacer une masse fonctionnelle de cellules beta, permettant de rétablir à long terme le contrôle de la glycémie chez les patients. Ces recherches sont réalisées par un consortium international comprenant des instituts de recherche, hôpitaux universitaires et entreprises biotechnologiques. Depuis sa création en 2002, le consortium a bénéficié de financements de la Commission européenne par l’intermédiaire des programmes FP6, FP7 et Horizon 2020, de la fondation JDRF (auparavant appelée la Juvenile Diabetes Research Foundation) ainsi que de l’agence flamande pour l’innovation et l’entreprenariat (VLAIO). Le centre de coordination du consortium est basé sur le Brussels Health Campus of Vrije Universiteit Brussel. Depuis le début, il dirige un trajet comprenant des transplantations de cellules beta chez des patients de type 1. Dans le cadre du programme sur les implants dérivés de cellules souches , il coordonne les activités de partenaires situés à Bruxelles (UZ Brussel et VUB), San Diego (ViaCyte), Milan (San Raffaele Hospital, Diabetes Research Institute), Lausanne (Nestle Institute Health Sciences), Leyde (University Medical Center) et Paris (Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière). Pour plus d’informations, consulter www.betacelltherapy.org. 

Contact au Center for Beta Cell Therapy :
Brussels Health Campus Vrije Universiteit Brussel
Avenue du Laerbeek 103, 1090 Bruxelles
+32 477 45 40
center@betacelltherapy.org
 

A propos de ViaCyte

ViaCyte est une société privée de médecine régénérative qui développe des thérapies innovantes pour le traitement à long-terme du diabète, avec l’objectif de permettre aux patients de contrôler leur glycémie et de réduire les complications liées au diabète. Les candidats-produits de ViaCyte se basent sur la dérivation de cellules progénitrices du pancréas à partir de cellules souches. Ces cellules sont ensuite implantées dans des capsules résistantes et facilement récupérables. Une fois implantées et matures, ces cellules sont conçues pour secréter de l’insuline ainsi que d’autres hormones pancréatiques en réponse aux taux de glucose sanguin. Deux candidats-produits de ViaCyte en sont actuellement au stade de développement clinique.  Le candidat-produit PEC-Direct™ (aussi appelé VC-02) administre les cellules progénitrices du pancréas dans une capsule non immunoprotectrice; il est développé pour les patients diabétiques de type 1 qui souffrent de manque de sensibilité à l’hypoglycémie, ou présentent une variation glycémique extrême et/ou des épisodes hypoglycémiques sévères et récurrents. Le candidat-produit PEC-Encap™ (également appelé VC-01) administre les mêmes cellules progénitrices de pancréas, mais dans une capsule immunoprotectrice. Il est développé pour tous les patients diabétiques de type 1 et 2 nécéssitant des injections d’insuline. En collaboration avec CRISPR Therapeutics, ViaCyte cherche également à developer, à partir de sa lignée cellulaire brevetée CyT49, des lignées de cellules souches immuno-évasives de type « donneur universel », qui pourraient améliorer encore davantage la disponibilité de la thérapie cellulaire pour diabète ainsi que d’autres application potentielles. ViaCyte est une société basée à San Diego (Californie). Elle est financée en partie par le California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) et la fondation JDRF. Pour plus d’informations, consulter www.viacyte.com. 

Contact chez ViaCyte :
Jessica Yingling, Little Dog Communications, Inc.
+1-858-344-8091
jessica@litldog.com